記者9日獲悉，在國家藥品監(jiān)督管理局和上海市藥品監(jiān)督管理局的支持下，一名3歲高危神經母細胞瘤(HRNB)患兒剛完成了上海首例通過特殊進口通道獲批的依氟鳥氨酸(DFMO)用藥。

當天，國家兒童醫(yī)學中心、上海交通大學醫(yī)學院附屬上海兒童醫(yī)學中心方面接受采訪時表示，這一突破性治療為國內高危神經母細胞瘤患者帶來了新的希望，也為國際新藥的快速引進提供了可借鑒的創(chuàng)新路徑。

據悉，高危神經母細胞瘤(HRNB)患者即使經過多模式治療，復發(fā)率仍高達41%，且復發(fā)后5年總體生存率僅為20%左右，臨床亟需更有效的治療手段。2023年12月，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準DFMO用于HRNB的維持治療。這是全球首個也是目前唯一獲批用于神經母細胞瘤的口服維持療法，通過抑制腫瘤細胞生長所需的關鍵酶(ODC)，從而“餓死”腫瘤細胞，以顯著降低復發(fā)風險。

2024年3月，年僅2歲的婷婷(化名)在上海兒童醫(yī)學中心被確診為高危神經母細胞瘤，經過14個月的化療、手術、自體造血干細胞移植、放療和免疫治療，病情完全緩解。然而，面對疾病的高復發(fā)風險，婷婷的父母始終憂心忡忡。得知DFMO在美國獲批后，他們迫切希望該藥能盡快被引入國內。

在上海市藥監(jiān)局和上海市衛(wèi)健委的指導下，醫(yī)院依據《臨床急需藥品臨時進口工作方案》，啟動DFMO緊急進口申報。藥物于今年5月獲批并完成通關運輸，最終順利抵達醫(yī)院。醫(yī)院腫瘤一病區(qū)主任高怡瑾教授表示：“DFMO的引入為高危神經母細胞瘤患兒提供了國際前沿的治療選擇。未來，我們將繼續(xù)擴大國際新藥的引進范圍，為更多罕見病和難治性疾病患者打破‘用藥難’的困境。”

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